背景

近年来，类风湿性关节炎患者的预后情况改善了不少，这主要可以归因于疾病调修药的引进。 现有的生物疗法方案较为有限。 Tofacitinib 是一种新型的口服 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂，作为类风湿性关节炎的潜在生物疗法，在临床试验中显示出了的一定前景。 本文介绍了一项 3 期临床试验的结果，该试验在无法充分应答现有疾病调修药的活动性类风湿性关节炎患者中，对 tofacitinib 单药治疗与安慰剂进行了比较。

• 611 名患者纳入了这一为期 6 个月的研究，患者随机分为 4 组 (4:4:1:1)：tofacitinib，每天两次，每次 5 mg；tofacitinib，每天两次，每次 10 mg；前 3 个月接受安慰剂，其后接受 tofacitinib，每天两次，每次 5 mg；前 3 个月接受安慰剂，其后接受 tofacitinib，每天两次，每次 10 mg。
• 该研究有 3 个主要终点，在 3 个月时进行评估：
• (1) 美国学会量表评分改善 ≥ 20% (ACR 20) 的患者的百分比。 在此方面，5-mg 和 10-mg tofacitinib 组显著高于两个安慰剂组的联合（分别为 59.8%、65.7% 和 26.7%；p < 0.001）。
• (2) 健康评估问卷残障指数（范围为 0-3，评分较高表明残障水平越高）评分相对于基线的变化。 5-mg 和 10-mg tofacitinib 组该评分相对于基线的降幅明显超过了两个安慰剂组的联合（分别为 -0.50、-0.57 和 -0.19 分；p < 0.001）。
• (3) 疾病活动性评分（涉及 28 处关节，基于沉降率）< 2.6 的患者的百分比。 在此方面，治疗组与安慰剂组之间无显著差异。

结论

“Tofacitinib 单药治疗可以减轻活动性类风湿性关节炎患者的症状与体征并改善其身体机能。”

Fleischmann R, Kremer J, Cush J, et al. Placebo-controlled trial of tofacitinib monotherapy in rheumatoid arthritis. N Engl J Med. 2012;367:495-507.