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兰伯特-伊顿肌无力综合症新药Amifampridine

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兰伯特-伊顿肌无力综合症新药Amifampridine
2010-01-09 11:18:03   来源:   作者:  评论: 点击:

欧盟委员会近日已批准BioMarin公司兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)治疗药Amifampridine上市销售。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,最主要的症状为肌肉无力。在欧洲地区,每100万人当中大概有4-10人患有LEMS,在美国则有1200-3100人深受该病困扰。在这些患者当中,50%的人患有小细胞肺癌。
 
  去年10月份,BioMarin通过收购Huxley制药公司而获得了该药的许可权。该公司负责人吉恩·雅克表示,Amifampridine是迄今为止首个获准的LEMS治疗药,它在欧洲将可以享受10年的独家销售权,它在美国也已被指定为罕见病治疗药。
 
  他还透露,这种新药将在今年3月中旬进入欧洲市场,同时BioMarin相关人员将会尽快与会面,对药物进入美国市场相关事宜进行磋商。除了治疗LE,该药治疗其他病症(特别是)的研究也即将展开。
 
  根据与Huxley达成的协议,BioMarin已向其支付1500万美元预付金,随着药物获准进入欧洲市场,后者将再次向前者支付750万美元。若药物在治疗多发性硬化症的实验中获得成功,Huxley还可以得到3600万美元的阶段性权利金。
 
  Amifampridine已是BioMarin公司获准进入市场的第四种产品,其他三种产品分别包括:治疗VI型黏多糖贮积症的 Naglazyme(galsulfase);治疗I型黏多糖贮积症的Aldurazyme (laronidase);治疗苯丙酮酸尿症的Kuvan(sapropterin)。

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