Erivedge经由优先审查程序获准,是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物。它通过抑制Hedgehog通路起效,这种通路在大多数基底细胞癌中活跃,但仅在少许正常组织中(如毛囊)活跃。
FDA药物评价与研究中心血液肿瘤学产品部办公室主任理查德·帕兹杜尔说:“我们对涉及肿瘤的信号通路(如 Hedgehog通路)的理解,使研发治疗特殊疾病的靶向药物成为可能,这种方法变得越来越普通,并有可能使抗肿瘤药物研发更快。这对可获得更有效、副作 用少的治疗的患者很重要。
一项多中心临床试验评估了Erivedge的安全性和有 效性,试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率(ORR),或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者 百分率。在接受Erivedge治疗的转移性基底细胞癌患者中,部分缓解率为30%;在局部晚期基底细胞癌患者中,完全加部分缓解率为43%
在接受Erivedge治疗患者中观察到的最常见副作用包括肌肉痉挛、脱发,体重减轻、乏力、恶心、呕吐,味觉变化或丧失,食欲下降,便秘和腹泻。
Erivedge同其加框警告一起获准,提醒患者和医务人员该药有影响胎儿出生和致死的潜在危险。女性在接受Erivedge治疗前应确认是否妊娠。男女患者均应被警告这些风险并需要采取节育措施。
Erivedge是美国南圣弗朗西斯科的基因泰克(Genentech)公司的产品。
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